近年来，我国在骨髓瘤领域的研究和治疗水平进展飞速，特别是以CAR-T为代表的新技术新疗法迅速崛起，逐步达到国际前沿或领先水准，越来越多的中国声音登上国际学术舞台，响彻全球。

2023年9月29日，希腊雅典，北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”或“公司”）的一款基于InstanCART快速高效制备工艺平台下的自研CAR-T产品INS21，用于治疗复发难治性的多发性骨髓瘤（r/r MM）的I期临床研究数据，成功在第20届国际骨髓瘤学会（IMS）年会（全球血液学领域规模最大的国际会议之一）上正式向全球公布，获得海内外骨髓瘤学术界和产业界的广泛关注。该研究数据将由北京医院血液科主任刘辉教授以报告形式在Practical Aspects of Immunotherapy专场中（摘要编号：OA-07）进行口头汇报，这也是本届大会中仅有的两项入选General Session的中国骨髓瘤治疗研究成果之一。

截至2023年5月，该项评估InstanCART细胞产品单次回输治疗r/r MM上的安全性和有效性的I期临床（NCT04537442）研究中共入组22名患者，所有患者在接受CAR-T输注后并完成至少1个月的随访，其中15名患者以1.0×106 CAR-T cells/kg的剂量入组传统CAR-T细胞组，7名患者以2×107 T cells （每人）的剂量入组InstanCART细胞组。

该项临床试验研究数据显示：

1.安全性方面：InstanCART组和传统CAR-T组均未观察到≥3级神经毒性综合征（ICANS）和细胞因子释放综合征（CRS），且所有毒性都完全可逆，InstanCART展现出了与传统CAR-T相媲美的卓越安全性；

2.有效性方面：传统CAR-T组的最佳客观缓解率（Objective remission rate, ORR）为93%（14/15），包括8例sCR、2例CR、2例VGPR、2例PR和1例SD。相比之下，InstanCART组的最佳ORR则达到100%（7/7），包括3例sCR、1例VGPR和3例PR，治疗有效性优于传统CAR-T组。此外，InstanCART组患者在CAR-T输注后3个月转化为sCR的概率更高，相对于传统CAR-T，提示了更好的长期疗效；

3.药代动力学方面：InstanCART细胞组回输后外周血中的细胞计数最大值（Cmax）和0~28天的AUC(Cmax=297×107/L, AUC0-28d=2854×107/L)远高于传统CAR-T细胞组(Cmax=59.1×107/L, AUC0-28d=708.6×107/L)。InstanCART细胞将体外培养扩增的阶段转移到了患者体内，从而使更多干性更强的CAR-T细胞更好地发挥抗肿瘤作用，使远低于传统CAR-T细胞剂量下的InstanCART细胞具有与之相当的临床治疗效果。

综上研究表明，InstanCART细胞对比传统CAR-T细胞，在治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤（r/r MM）中展现出良好的安全性、有效性以及抗肿瘤效率，并以更低的给药剂量显示更强的肿瘤抑制效率和体内扩增效率，具有良好的临床应用前景。

艺妙神州CEO何霆博士表示：非常荣幸能够向全球骨髓瘤学术界分享艺妙神州全新CAR-T产品INS21的最新研究成果。作为一款极具颠覆性和革命性意义的全新CAR-T产品，INS21所展现出的安全性和有效性研究数据让我们充满期待，将有望打破传统CAR-T细胞生产周期长、生产成本高的痛点，极大地降低了患者治疗的可及性。下一步，我们将加快临床研究的步伐，尽快将这款全新的CAR-T治疗产品带给广大的骨髓瘤患者，让国产自研的全新CAR-T药物飞进寻常百姓家。

INS21是艺妙神州自主研发的靶向BCMA，用于治疗r/r MM的新一代CAR-T细胞治疗产品，采用了第4代CAR-T设计和高效快速的InstanCART细胞制备工艺，可将自体CAR-T细胞生产时间从行业标准的9到14天，显著缩短到3日以内生产完毕。

此前，该产品的研究数据曾于2022年在第64届ASH年会上进行全球公布，受到行业内的关注。同时，该产品也凭借在治疗r/r MM上展示出颠覆性和革命性的应用潜力，获得多项政府和行业荣誉，包括2022全国颠覆性技术创新大赛总决赛最高奖优胜奖，2022年最具创新性医疗科技产品&解决方案TOP100，2023中关村论坛国际技术交易大会《百项新技术新产品榜单》。